La lotta contro il cancro e le malattie genetiche gravi registra una svolta significativa su più fronti, con decisioni regolatorie che segnano un cambio di passo nell’accesso alle terapie innovative. Nel Regno Unito, il National Institute for Health and Care Excellence ha dato il via libera all’uso nell’NHS del durvalumab, un immunoterapico prodotto da AstraZeneca per il carcinoma gastrico aggressivo resecabile. Si tratta, secondo gli analisti di Londra, del primo importante progresso in un decennio per una patologia che colpisce circa 1.500 persone all’anno. Parallelamente, l’NHS ha approvato in via definitiva due trattamenti per l’atrofia muscolare spinale (Sma) – il nusinersen iniettabile e il risdiplam orale – già utilizzati in un programma speciale che ha permesso a 73 bambini con la forma più grave di sopravvivere oltre i cinque anni. La cantante Jesy Nelson, i cui gemelli sono affetti da Sma, ha raccontato pubblicamente la battaglia quotidiana e chiesto l’inserimento della malattia nello screening neonatale, sottolineando come la diagnosi precoce possa cambiare radicalmente la prognosi.

L’Italia non è rimasta ai margini di questa ondata terapeutica. Secondo quanto riferito da fonti italiane, il Servizio sanitario nazionale ha approvato la rimborsabilità di un nuovo farmaco orale per la leucemia linfatica cronica, una pillola che – spiega Davide Petruzzelli, presidente dell’associazione La Lampada di Aladino – risponde alla paura della recidiva e alla “stanchezza globale” del malato, migliorando la qualità della vita riducendo i ricoveri. Una risposta concreta a un bisogno clinico rimasto a lungo scoperto.

Oltre l’Europa, altre regioni accelerano l’adozione di cure all’avanguardia. In India, Roche ha lanciato il primo immunoterapico sottocutaneo per il cancro al polmone non a piccole cellule: Tecentriq SC si somministra in sette minuti, contro le ore della tradizionale flebo endovenosa, un’innovazione che – nell’ottica di Nuova Delhi – arriva in un Paese dove il tumore polmonare colpisce 80.000 nuovi pazienti l’anno. Il Brasile, dal canto suo, ha inserito nel Sistema Único de Saúde due farmaci immunobiologici – dupilumab e benralizumab – per l’asma grave, una condizione che affligge venti milioni di brasiliani e rappresenta una delle principali cause di ospedalizzazione. Come evidenziato da fonti brasiliane, la possibilità di trattare bambini dai sei anni in su apre nuove prospettive per casi come quello del piccolo João Pedro, otto anni, che ha visto ridurre drasticamente le crisi.

Se da un lato queste approvazioni rappresentano una vittoria della ricerca farmacologica, dall’altro pongono interrogativi sulla sostenibilità e sull’equità dell’accesso. Mentre i sistemi sanitari dei Paesi ad alto reddito corrono verso la personalizzazione delle cure, le nazioni emergenti devono ancora colmare divari infrastrutturali. La sfida per il futuro, come emerge dalla convergenza di esperienze così diverse, sarà quella di combinare innovazione terapeutica e capacità di raggiungere tutti i pazienti eleggibili, a partire da una diagnosi sempre più precoce. Lo slancio, per ora, è innegabile.