Шестилетняя девочка, страдавшая редким нейроонтогенетическим синдромом Снейдерс‑Блок‑Кампо, скончалась в марте 2025 года через неделю после введения в спинномозговую жидкость триллионов вирусных частиц с редактором оснований. Согласно совместному расследованию Science и Retraction Watch, терапия, разработанная нейробиологом Цю Цзылуном из Шанхайского университета Цзяотун, позиционировалась как первый в мире опыт редактирования генов непосредственно в нейронах головного мозга. Смерть наступила от тромботической микроангиопатии — тяжёлой иммунной реакции, которую внутренняя проверка больницы «Синьхуа» признала определённо связанной с лечением. Родители, вложившие в эксперимент более 860 тысяч долларов из личных сбережений и займов, не были адекватно проинформированы о рисках, а часть средств, по данным расследования, переводилась на личный счёт сотрудника лаборатории.

Шанхайский медицинский институт при университете Цзяотун в официальном заявлении сообщил, что «придаёт большое значение этому вопросу и создал специальную рабочую группу для всестороннего расследования инцидента», пообещав «серьёзные меры» по итогам проверки. Ранее, в сентябре 2024 года, местные органы здравоохранения оштрафовали больницу примерно на 3,5 тысячи долларов за нарушение правил регистрации исследований, однако сам Цю Цзылун публичных санкций не понёс. Родители погибшей обратились в университет с требованием отозвать статью Цю, опубликованную в Nature, где описывались доклинические опыты на животных, но факт смерти ребёнка и финансирование со стороны семьи были полностью скрыты. Первоначально вуз ответил отказом, заявив, что публикация не связана с оплаченным семьёй экспериментом.

Расследование Science и Retraction Watch вскрыло, что ещё в феврале 2025 года токсикологические испытания на обезьянах, проведённые по заказу группы Цю, выявили у всех животных повреждения печени, а у одной особи — почек. Опрошенные изданием эксперты, в том числе специалист по вирусным векторам Стивен Грей из Юго-Западного медицинского центра Техасского университета, заявили, что такие данные не позволяли переходить к испытаниям на человеке. Бывший руководитель программы генной терапии Пенсильванского университета Джеймс Уилсон подчеркнул, что токсичность должна была запустить исследование низких доз для определения максимально переносимой, а не немедленное введение пациенту.

Случай вновь обнажил регуляторный разрыв в китайской системе клинических исследований. Терапия проводилась в формате инициированного исследователем испытания (IIT), которое не требует одобрения Государственного управления по контролю за продуктами и лекарствами (NMPA) и ограничивается этической экспертизой на уровне больницы. По оценкам британского социолога Джой Чжан из Кентского университета, это демонстрирует «огромный разрыв между нормами и их исполнением» и закрытость научных учреждений. Инцидент неизбежно воскрешает в памяти скандал 2018 года вокруг Хэ Цзянькуя, тайно создавшего генно-отредактированных близнецов, после которого Китай ужесточил правила, но, как показала гибель девочки, правоприменение остаётся фрагментарным.

Главный редактор биомедицинского направления Nature Франческа Чезари сообщила, что журнал не располагал сведениями о клиническом испытании и смерти пациентки на этапе рецензирования, и такая информация «абсолютно точно стала бы центральной при принятии решения». Биохимик Дэвид Сандерс из Университета Пердью назвал сокрытие финансирования и летального исхода достаточным основанием для отзыва статьи. В настоящее время университетское расследование продолжается, а семья погибшей ожидает компенсации и официального признания ответственности.