Pour la première fois, les autorités sanitaires américaines ont autorisé la commercialisation d’un traitement génique destiné à une forme de surdité héréditaire, ouvrant la voie à une révolution thérapeutique dans le domaine de l’audition. Cette approbation, annoncée jeudi par la Food and Drug Administration, concerne un médicament développé par la société de biotechnologie Regeneron, baptisé Otarmine, qui cible les mutations du gène OTOF, responsable de la transmission des signaux sonores de l’oreille interne vers le cerveau. Aux États-Unis, deux à trois enfants sur mille naissent avec une déficience auditive, et près de la moitié des cas de surdité précoce sont d’origine génétique. Le nouveau traitement s’adresse à une population restreinte — environ cinquante nouveau-nés par an en Amérique du Nord — mais son succès préfigure une approche applicable à d’autres gènes impliqués dans la surdité.

Cette avancée américaine s’appuie sur des résultats cliniques convergents venus de Chine, où un essai mené sur plusieurs sites a démontré des gains durables chez les patients atteints de la même pathologie. Publiée le 22 avril dans la revue Nature, l’étude dirigée par des chercheurs du Mass Eye and Ear de Boston, en collaboration avec des centres chinois, a suivi des personnes ayant reçu une thérapie génique corrigeant le gène OTOF. Les données révèlent que 90 % des participants ont vu leur audition s’améliorer, la moitié d’entre eux retrouvant une capacité auditive normale au terme de deux ans et demi de suivi. Les enfants de dix-huit ans et moins ont enregistré les progrès les plus marqués, y compris dans la reconnaissance de la parole, tandis que les adultes, bien que répondant au traitement, ont bénéficié d’effets plus modestes.

De l’autre côté de l’Atlantique, les regards se tournent vers l’Europe, où des essais similaires sont en cours, notamment en France et en Belgique, dans l’espoir d’étendre l’accès à ces innovations. Les chercheurs francophones, tant au Canada qu’en Afrique subsaharienne, suivent de près ces développements, car la surdité génétique touche des populations souvent dépourvues d’options thérapeutiques. Si les premiers résultats sont prometteurs, la question de l’accessibilité financière et de l’équité sanitaire se pose déjà : ces traitements, extrêmement coûteux à produire, risquent de creuser les inégalités entre pays riches et pays en développement.

L’avenir de la thérapie génique auditive repose désormais sur la capacité à élargir le spectre des gènes ciblés — plus de deux cents mutations différentes peuvent entraîner une surdité congénitale — et à réduire les coûts de production. L’approbation américaine constitue un signal fort pour l’industrie pharmaceutique et les régulateurs internationaux, mais elle n’est que la première pierre d’un édifice qui devra intégrer des considérations éthiques et logistiques. Dans ce nouveau chapitre de la médecine génomique, la surdité n’est plus une fatalité, mais un défi que la science commence à relever, à condition que les politiques de santé publique suivent le rythme.